重度再生障碍性贫血是一种危及生命的罕见获得性血液病，患者的骨髓不能产生足够的红细胞、白细胞和血小板 5.因此，这种严重疾病的患者可能出现衰弱症状和并发症，例如疲倦、呼吸困难、反复感染以及限制日常活动的异常瘀伤或出血。在过去，由于身体无法产生新的血细胞导致的感染或出血，重度再生障碍性贫血（SAA）确诊几乎意味着死亡。

  2018 年 11 月 16 日，诺华公司宣布美国食品药品监督管理局（FDA）增加了艾曲泊帕的适应症，可联合标准免疫抑制疗法（IST）作为成人和年满两岁儿科 SAA 患者的一线治疗。

艾曲泊帕

  艾曲泊帕在美国市场的商品名为 Promacta,美国以外国家的商品名为 Revolade（中国商品名为瑞弗兰），在全球 90 多个国家获得批准，可用于对其他治疗方法反应不佳或不耐受的慢性免疫性血小板减少症 （ITP） 患者中治疗血小板减少症。在美国和日本也被批准用于成人和年满两岁儿科重度再生障碍性贫血（SAA）患者的一线治疗；在全球许多其他国家可用于治疗对其他治疗反应不佳的患者。在 40 多个国家获得批准用于治疗慢性丙型肝炎患者的血小板减少症，帮助他们开始和维持干扰素治疗。美国和欧盟已批准艾曲泊帕用于治疗慢性免疫性血小板减少症 （ITP） 年满 1 岁儿科患者中对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术反应不佳的血小板减少症。艾曲泊帕仅应用于血小板减少程度和临床状况会增加出血风险的 ITP 患者。

  用药期间需要注意什么呢？

  （1）空胃给药（餐前 1 小时或 2 小时），艾曲和其它药物、食物或多价阳离子（如，铁、钙、铝、镁、硒，和锌）添加剂间允许间隔 4 小时。实际上大多吃药调整为晚上或凌晨。清淡饮食，忌辛辣刺激食物，忌过分油腻，避免不洁饮食；

  （2）副作用主要有恶心、呕吐、肌肉痛、感觉异常、白内障、消化不良、瘀斑、ALT/AST 增加和结膜出血等。16 周之后没有观察到血液反应就停止治疗；

  （3）多休息，忌过度劳累，过度体力活动，规律作息，忌熬夜、情绪大幅度波动。多漱口，保持口腔卫生，换季时节注意防护，避免感冒、呼吸道感染、胃肠炎等；

  （4）定期复查血常规、肝肾功能（遵医嘱决定复查间隔），如实详细记录检查结果、不良反应，定期随诊，决定是否调整治疗方案。